Consorzio
In qualità di partner capofila, AXXAM sarà responsabile dello sviluppo di saggi funzionali HTS e fenotipici HCS basati sulla tecnologia delle iPSC, e della loro validazione mediante test di screening. Inoltre, AXXAM parteciperà in stretta collaborazione con gli altri partner alle seguenti attività: sviluppo di linee reporter iPSC geneticamente modificate; validazione di tali linee reporter mediante test funzionali su cellule differenziate da esse derivate; valutazione funzionale dei sistemi iPSC durante l’ottimizzazione e la standardizzazione dei protocolli di differenziamento, congelamento e le procedure di distribuzione; creazione di una piattaforma di screening altamente innovativa per l’identificazione di nuovi farmaci; analisi di mercato; disseminazione e gestione del progetto.
AXXAM è leader a livello internazionale nella fornitura di servizi di ricerca biotecnologica, soprattutto per l’industria farmaceutica. Vista la versatilità delle tecnologie sviluppate da AXXAM e la loro utilità anche in altri settori dell’industria del Life Science è di interesse strategico per l’azienda proporre i propri servizi di ricerca e sviluppare le proprie competenze e potenzialità nei diversi settori di questo vasto mercato.
Nell’ambito del progetto BioRep si occuperà dell’industrializzazione delle linee iPSC e dei loro derivati differenziati descritti nei WP tramite la standardizzazione dei protocolli di semina, espansione congelamento e scongelamento, per ottenere un prodotto cellulare in grado di rispondere alle esigenze di qualità e riproducibilità necessarie allo sviluppo di saggi in vitro.
Le attività di BioRep saranno:
- accettazione di materiale biologico: ricezione, la classificazione, l’accettazione di ciascun campione biologico e tracciabilità attraverso le diverse fasi;
- espansione, congelamento, controllo qualità ed aliquotazione per la successiva distribuzione di IPSC, congelamento di IPSC e dei relativi controlli di qualità.
- stoccaggio di materiale biologico: tale attività prevede la conservazione a lungo termine delle linee prodotte. BioRep offre un servizio di monitoraggio H24 365gg/anno del materiale conservato, tramite un’infrastruttura all’avanguardia e sistemi di controllo e monitoraggio sviluppati da BioRep stessa;
- creazione catalogo del materiale distribuibile a partire dal LIMS proprietario BioRep per la condivisione con i partner. La creazione del database è essenziale per la divulgazione dei risultati ottenuti a enti ed istituzioni esterni al progetto. Il database riporterà le informazioni caratterizzanti le linee prodotte nel corso del progetto e darà la possibilità di richiedere le linee di interesse;
- distribuzione di materiale biologico con servizio logistico e aggiornamento del database.
BioRep, offre servizi di processamento, analisi e stoccaggio di materiale biologico conto terzi, standardizzando le più avanzate metodiche per il campionamento del materiale biologico. In più di dieci anni di attività, Biorep ha sviluppato una ampia gamma di servizi di laboratorio con particolare focus sulla crioconservazione, la biologia cellulare e molecolare.
Nell’ambito del progetto IMS si occuperà dell’industrializzazione delle linee iPSC e dei loro derivati differenziati descritti nei WP tramite la standardizzazione dei protocolli di semina, espansione congelamento e scongelamento, per ottenere un prodotto cellulare in grado di rispondere alle esigenze di qualità e riproducibilità necessarie allo sviluppo di saggi in vitro.
IMS è un’azienda con esperienza pluriennale in:
- servizi di consulenza nel settore clinico sanitario che riguardano sia aree di tipo tradizionale, quali la programmazione sanitaria, del management e dell’organizzazione sanitaria, sia aree fortemente innovative, quali l’area dei sistemi informativi clinico-sanitari, l’area delle tecnologie sanitarie, e la valorizzazione dei progetti di ricerca.
- gestione e coordinamento tecnico di progetti di ricerca, nazionali ed europei,
- clinical trial e Health Study.
Nell’ambito del progetto, l’Università Vita-Salute sarà responsabile della generazione delle linee di cellule staminali (cellule iPS) ottenute tramite riprogrammazione genetica di fibroblasti da pazienti con la malattia di Parkinson e relativi controlli sani ottenuti dal subcontractor Fondazione Grigioni per il Parkinson. Le linee di cellule iPS verranno poi validate con opportuni tests molecolari e cellulari insieme agli altri partners. Il CNR guiderà gli esperimenti per ingegnerizzare le linee di IPSC per introdurre mutazioni o reporters con tecniche di integrazione sito-specifica (CRISPR/Cas9). Il CNR sarà anche responsabile della definizione dei protocolli di differenziamento in neuroni umani. Da utilizzare negli screening farmacologici.
L’UNIVERSITÀ VITA-SALUTE SAN RAFFAELE L’Università Vita-Salute San Raffaele (UniSR) è parte integrante dell’Istituto Scientifico San Raffaele nell’ambito della convenzione con la Fondazione Centro San Raffaele e l’Ospedale San Raffaele. L’Istituto Scientifico San Raffaele rappresenta oggi il principale Istituto come volume e profilo di Ricerca Scientifica. La Ricerca Scientifica del San Raffaele proviene dall’attività svolta nell’ambito di una serie di Divisioni, Istituti e Centri di ricerca che operano in tutti i campi della ricerca biomedica e che occupano una superficie di oltre 130 mila metri quadri di laboratori. La ricerca è focalizzata sullo studio della Medicina Molecolare e vede una profonda integrazione fra ricerca di base, traslazionale e clinica al fine di migliorare la comprensione dei processi molecolari alla base delle malattie e trovare applicazioni mediche concrete. L’Istituto Scientifico San Raffaele rappresenta oggi il principale Istituto come volume e profilo di Ricerca Scientifica prodotta annualmente: le pubblicazioni scientifiche del 2015 sono state complessivamente 1163 (impact factor totale: 6.465). Nello specifico del progetto, UniSR porterà al consorzio le proprie conoscenze nel campo della neurofisiologia e della neurofarmacologia dei recettori e dei sistemi di segnalazione intracellulare. Nell’arco della sua lunga attività di ricerca il Team UniSR ha svolto un ruolo importante nella definizione dei processi morfo-funzionali delle cellule nervose, spesso anticipando a livello nazionale sviluppi tecnologici entrati successivamente nell’uso comune. Tutte queste competenze in ambito scientifico e tecnologiche, ampiamente documentate da pubblicazioni scientifiche internazionali saranno messe a disposizione del consorzio.
Nell’ambito del progetto, L’Istituto delle Neuroscienze del CNR, sarà responsabile della generazione delle linee di cellule staminali (cellule iPS) ottenute tramite riprogrammazione genetica di fibroblasti da pazienti con la malattia di Parkinson e relativi controlli sani ottenuti dal subcontractor Fondazione Grigioni per il Parkinson. Le linee di cellule iPS verranno poi validate con opportuni tests molecolari e cellulari insieme agli altri partners. Il CNR guiderà gli esperimenti per ingegnerizzare le linee di IPSC per introdurre mutazioni o reporters con tecniche di integrazione sito-specifica (CRISPR/Cas9). Il CNR sarà anche responsabile della definizione dei protocolli di differenziamento in neuroni umani. Da utilizzare negli screening farmacologici.
L’ISTITUTO DI NEUROSCIENZE DEL CNR (IN-CNR) è un’Istituzione di riferimento in Italia e all’estero per lo studio dei meccanismi di funzionamento del cervello e delle cause biologiche alla base delle malattie neuroinfantili e neurodegenerative. Il personale scientifico dell’IN-CNR ha ricevuto numerosi riconoscimenti internazionali negli ultimi 20 anni a riconoscimento del valore delle proprie ricerche incluso finanziamenti della Comunità europea (ERC, FP7, H2020, Neuron-Eranet, JPND), americani (RO1, MJF and Simons Foundations, Simons) ed Internazionali (HFPS, Parkinson Global Alliance). L’IN-CNR annovera collaborazioni strategiche con numerose istituzioni di Ricerca tra cui l’MRC in UK, il Max Planck in Germania, il CNRS in Francia, l’università di Harvard e della California negli USA. L’IN-CNR collabora da anni con imprese in iniziative congiunte di ricerca e sviluppo per la nascita e l’innovazione di nuovi prodotti biomedicali o protocolli terapeutici. Punto di eccellenza dell’IN-CNR è lo sviluppo di una Core Facility di imaging attrezzata con i più moderni strumenti di microscopia ottica confocale e a 2-fotoni per studi in vitro su cellule o direttamente sull’animale.
